Dnes v @ScienceMagazine představujeme novou technologii editace DNA, která umožňuje bezproblémově zapsat masivní změny na správné místo v lidském genomu. Důvodem, proč úprava genů nezměnila lidské zdraví, je to, že současné technologie úpravy genů, jako je CRISPR, jsou velmi omezené. Problém s CRISPR je v tom, že rozřeže vaši DNA a pak doufá, že nespolehlivá oprava buněčné DNA provede požadovanou úpravu. @geochurch to slavně nazval genomovým vandalismem. Přesnější verze CRISPR upravují pouze méně než 100 bází - často pouze jednu bázi. Proto není vhodné provádět velké změny bezpečně. Většina nemocí však není výsledkem mutací na jednom místě. Místo toho jsou jejich příčiny rozprostřeny po všech 3 miliardách párů bází v genomu. Našli jsme můstkové RNA v bakteriálních "skákavých genech", které nám umožňují provádět bezpečné a libovolné změny (vložit, vyříznout nebo převrátit) každého nukleotidu v rámci (až) sekvence 1 milionu bp ve vaší DNA. V článku ukazujeme, že můžeme opravit onemocnění způsobující opakování DNA, které způsobuje Friedreichovu ataxii (což je vzácné neurologické onemocnění). Stejný přístup by mohl být aplikován na Huntingtonovu chorobu a další opakované poruchy expanze. Ve společnosti @arcinstitute pracujeme na úplném Turingově stroji pro biologii. Evo, náš model DNA foundation, nám pomáhá navrhovat optimální zdravé sekvence DNA. A rekombinace Bridge nám dává možnost hladce zapsat tyto změny na správné místo v genomu. Tato práce byla úžasnou spoluprací s mým @arcinstitute spoluzakladatelem @SKonermann a vedla ji neúnavná @ntperry13 spolu s naším úžasným týmem střihačů mostů: @BartieLiam @dhruvakatrekar @Gabogonzalez515 @mgdurrant @james_jw_pai @AlisonFanton Juliana Martins Masa Hiraizumi @chiaroscurale @hnisimasu