在六月,我有幸與穆爾登家族交談,談到給他們的兒子KJ寶寶帶來第二次生命的奇蹟療法。 今天,我自豪地推出兩個新的@ARPA_H計劃。THRIVE將加速設計針對許多罕見疾病的精準基因藥物。GIVE將在醫院內設置緊湊的自動化製造單元,以安全地生產這些藥物,靠近需要它們的孩子。 這些計劃共同代表了九位數的HHS投資——幫助我們從拯救像KJ這樣的一個寶寶,轉變為拯救成千上萬的寶寶,因為每個家庭都應該有機會獲得救命療法。